O moleculă descoperită recent ar putea încetini sau stopa progresia maladiei Parkinson

Maladia neurodegenerativă, care afectează peste 10 milioane de persoane la nivel mondial, potrivit Parkinson's Foundation, este incurabilă. Parkinson este o tulburare a sistemului motor, iar cele patru simptome principale ale bolii, care apar lent în timp, sunt tremurul, rigiditatea, instabilitatea posturală, precum şi tulburările de echilibru şi coordonare.

În cazul acestei maladii, proteina alfa-sinucleină se acumulează anormal în celulele creierului, provocând deteriorarea şi moartea acestora. Însă, cercetătorilor le-a fost foarte dificil să ţintească această proteină, pentru că nu are o structură fixă şi îşi modifică forma. Nivelurile mari de alfa-sinucleină care se acumulează în creier accelerează procesul de deteriorare a celulelor, iar cercetătorii încearcă să găsească modalităţi de a încetini producerea acestei proteine, ca formă de tratament.

În 2014, expertul în Parkinson M. Maral Mouradian, director al Rutgers Robert Wood Johnson Medical School Institute for Neurological Therapeutics, l-a contactat pe Matthew D. Disney, profesor de chimie la Scripps Research din Florida, pentru a explora o nouă idee de tratament pe baza unei tehnologii dezvoltate de cel de-al doilea.

Metoda lui Disney implica plasarea pe structura ARN (acid ribonucleic) a unor mici molecule sau compuşi similari medicamentelor. Cei doi colaboratori erau de părere că tehnologia inovatoare poate fi folosită pentru a pune la punct un medicament care să ţintească ARN-ul mesager care codează proteina, pentru a încetini producerea acesteia în creierele pacienţilor cu Parkinson. Dacă proteina nu poate fi eliminată cu ajutorul medicamentelor, ARN-ul poate reprezenta o ţintă viabilă.

În timpul cercetărilor lor, aceştia au descoperit un compus care previne acumularea proteinei în creier. Noul compus, Synucleozid, reduce nivelurile de alfa-sinucleină şi protejează celulele cerebrale de efectele toxice ale proteinelor pliate anormal, fapt care sugerează că poate încetini progresia bolii.

Mouradian a spus că acest tratament ar fi eficace în cazul pacienţilor aflate în primele stadii ale bolii, prezentând simptome minime.

În prezent, sunt testate mai multe tratamente contra maladiei Parkinson, pe bază de anticorpi, care, însă, pot fi utile în stadii târzii ale bolii, după ce deja s-au format acumulări de alfa-sinucleină.

Mouradian a mai spus această moleculă poate fi benefică şi în cazul pacienţilor care suferă de demenţă cu corpi Lewy, boală provocată tot de acumularea de alfa-sinucleină.

Conceptul de ţintire a unor secvenţe din ARN pentru a reduce producţia unor proteine poate fi util şi în cazul altor maladii neurodegenerative, precum Alzheimer.

Studiul a fost publicat în Proceedings of the National Academy of Sciences.