Pfizer raportează decesul unui pacient în cadrul unui studiu de terapie genetică Duchenne

„Un eveniment advers fatal grav a fost raportat ca fiind un stop cardiac pentru un participant la studiul de fază 2 Daylight", a declarat un purtător de cuvânt al companiei pentru Reuters.

Studiul testează băieţi cu vârsta cuprinsă între 2 şi 3 ani cu DMD, o afecţiune genetică de pierdere a muşchilor în care majoritatea pacienţilor nu au distrofină, o proteină esenţială care menţine muşchii intacţi. Tulburarea afectează aproximativ unul din 3.500 de băieţi în lume.

Pacientul a primit terapia genetică experimentală la începutul anului 2023, conform unei declaraţii atribuită echipei de terapie genetică DMD a producătorului de medicamente şi postată de un grup de susţinere non-profit.

Pfizer nu a răspuns la solicitarea Reuters care a cerut confirmarea declaraţiei atribuite companiei.

Toţi participanţii vor fi urmăriţi în cadrul studiului, timp de cinci ani după tratamentul cu terapia genică, iniţiat în august 2022 şi estimat a se termina la începutul anului 2029.

Compania a declarat că, împreună cu comitetul extern independent de monitorizare a datelor, este în curs de revizuire a datelor pentru a înţelege cauza potenţială.