Vertex anunţă decizia de rambursare a terapiei cu medicamentul KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) într-un regim combinat cu ivacaftor, pentru copiii din România cu vârste între 6 şi 11 ani

Munchen, 23 noiembrie 2022 – Ministerului Sănătăţii şi a Casei Naţionale de Asigurări de Sănătate a luat decizia de a rambursa medicamentul KAFTRIO^® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) într-un regim combinat cu ivacaftor, pentru tratarea persoanelor cu fibroză chistică din România. Din acest moment, copiii cu vârste între 6 şi 11 ani, care au cel puţin o mutaţie F508del în gena reglatorului de conductanţă transmembranară a fibrozei chistice (CFTR) au acces la medicamentul KAFTRIO^® într-un regim combinat cu ivacaftor. Până acum, rambursarea medicamentului KAFTRIO^® într-un regim combinat cu ivacaftor în România era posibilă doar pentru pacienţii cu fibroză chistică cu vârsta de minimum 12 ani şi cu cel puţin o mutaţie F508del în gena CFTR. KAFTRIO^® într-un regim combinat cu ivacaftor este un medicament eliberat doar pe bază de prescripţie medical.

„O parte importantă a angajamentului nostru faţă de persoanele care trăiesc cu fibroză chistică este să dezvoltăm şi să furnizăm tratamente pentru grupurile de vârstă mai tinere. Ne bucurăm că am atins acest obiectiv pentru copiii cu fibroză chistică din România şi aparţinătorii lor”, a declarat Amel Bech, Senior Country Manager Pieţe de Distribuţie Vertex Pharmaceuticals. „Le mulţumim autorităţilor din România pentru recunoaşterea importanţei medicamentului KAFTRIO^® într-un regim combinat cu ivacaftor în tratarea fibrozei chistice la copii şi pentru colaborarea arătată în tot acest proces”. (RCP).

Despre fibroza chistică

Fibroza chistică (FC) este o boală genetică rară care afectează peste 83.000 de oameni la nivel global. În România, aproape 500 de pacienţi au fost diagnosticaţi cu această afecţiune.

FC este o boală progresivă, multi-sistemică, ce afectează plămânii, ficatul, tractul gastro-intestinal, sinusurile, glandele sudoripare, pancreasul şi tractul reproductiv. Aceasta este cauzată de o proteină CFTR defectă şi / sau lipsă rezultată din anumite mutaţii ale genei CFTR. Copiii trebuie să moştenească două gene CFTR defecte - una de la fiecare părinte - pentru a avea FC, iar boala poate fi descoperită în urma unui test genetic. Deşi există mai multe tipuri de mutaţii CFTR care pot provoca boala, marea majoritate a persoanelor cu fibroză chistică au cel puţin o mutaţie F508del. Aceste mutaţii conduc la apariţia fibrozei chistice, cauzând prezenţa proteinelor CFTR nefuncţionale şi / sau existenţa unui număr mic a acestora la suprafaţa celulei. Funcţia defectă şi / sau absenţa proteinei CFTR cauzează un flux slab de sare şi apă în şi din celule în mai multe organe. În plămâni, acest lucru duce la acumularea de mucus anormal de gros, lipicios care poate provoca infecţii pulmonare cronice şi leziuni pulmonare progresive la mulţi pacienţi, şi pot cauza moartea acestora. Vârsta medie pentru persoanele decedate este de 30 de ani.

Despre KAFTRIO^® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) într-un regim combinat cu ivacaftor

La persoanele cu anumite tipuri de mutaţii ale genei CFTR, proteina CFTR nu este procesată sau poziţionată în mod normal în interiorul celulei, iar acest lucru poate împiedica proteina CFTR să ajungă la suprafaţa celulei şi să funcţioneze corect. KAFTRIO^® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) într-un regim combinat cu ivacaftor este un medicament ce se administrează pe cale orală, conceput pentru a creşte cantitatea şi funcţia proteinei CFTR la suprafaţa celulei. Elexacaftor şi tezacaftor lucrează împreună pentru a creşte cantitatea de proteină matură de la suprafaţa celulei prin conectarea la diferite porţi de acces ale proteinei CFTR. Ivacaftor, care este cunoscut ca potenţator CFTR, este conceput pentru a restabili capacitatea proteinelor CFTR de a transporta sare şi apă prin membrana celulară. Acţiunile combinate ale ivacaftor, tezacaftor şi elexacaftor ajută la hidratarea şi curăţarea mucusului din căile respiratorii.

KAFTRIO^® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) într-un regim combinat cu ivacaftor este aprobat în Uniunea Europeană pentru tratarea pacienţilor care suferă de fibroză chistică cu vârsta de până la 6 ani şi care au cel puţin o mutaţie F508del în gena CFTR.

Despre Vertex

Vertex este o companie globală de biotehnologie care investeşte în inovaţia ştiinţifică pentru a crea medicamente transformatoare pentru persoanele cu boli grave. Compania are mai multe medicamente aprobate care tratează cauza principală a fibrozei chistice (FC) – o boală genetică periculoasă – şi are mai multe programe clinice şi de cercetare în desfăşurare pentru tratamentul fibrozei chistice. Mai mult decât medicamentele pe care le produce pentru tratarea acestei afecţiuni, Vertex are în portofoliu şi molecule mici adresate altor boli grave, prin intermediul cărora studiază în detaliu biologia umană cauzală, boala cu celule seceră, beta-talasemia, bolile renale mediate de APOL1, durerea, diabetul zaharat de tip 1, deficitul de alfa-1 antitripsină şi distrofia musculară Duchenne.

Fondată în 1989 în Cambridge, Massachusetts, compania are sediul global în Districtul de Inovaţie din Boston, sediul internaţional fiind la Londra. În plus, Vertex are spaţii de cercetare şi dezvoltare, dar şi birouri comerciale în America de Nord, Europa, Australia şi America Latină. Compania este recunoscută în mod constant ca unul dintre angajatorii de top din industria de biotehnologie, fiind inclusă timp de 13 ani consecutivi în lista „Top Employers” a revistei „Science” şi ocupă poziţii şi în topul Fortune pentru cele mai bune locuri de muncă în biotehnologie şi farmaceutică, dar şi în topul celor mai bune locuri de muncă pentru femei.