Acest medicament, numit GDC-0449, administrat pe cale orală, blochează o proteină care are un rol important în creşterea celulelor canceroase.
Tratamentul, conceput de experţii companiei Genentech, o filială a grupului farmaceutic elveţian Roche, a fost obţinut cu ajutorul modificărilor genetice efectuate asupra ciclopaminei, o substanţă extrasă din planta Veratrum californicum.
Testele efectuate în laboratoarele companiei Genentech au relevat o reducere a dimensiunilor tumorilor şi o ameliorare a simptomelor la 18 dintre cei 33 de pacienţi suferind de cancer de piele care au urmat tratamentul, iar 11 pacienţi au cunoscut o stabilizare pe termen lung a stării lor de sănătate. Doar în cazul a patru pacienţi s-a constatat o continuare a creşterii tumorilor.
Tratamentul a fost eficient şi în cazul unui pacient suferind de cea mai comună formă de cancer la encefal, meduloblastom, a cărui tumoare cerebrală s-a diminuat semnificativ.
Autorii studiului au afirmat că nu au remarcat niciun efect secundar nociv, considerând că rezultatele medicale sunt importante, deoarece, în prezent, nu există nicio terapie eficientă împotriva tipului comun de cancer de piele, epiteliomul bazocelular, care afectează, numai în SUA, circa un milion de persoane, în fiecare an.