A fost aprobat medicamentul care opreşte diabetul de tip 1

FDA aprobă teplizumab, primul medicament capabil să întârzie debutul diabetului de tip 1

FDA a aprobat anticorpul intravenos de teplizumab pentru a întârzia debutul diabetului zaharat de tip 1 în stadiul 3 la adulţi şi copii şi adolescenţi cu vârsta de 8 ani şi peste care au în prezent diabet zaharat de tip 1 în stadiul 2, făcându-l primul medicament care modifică boala care s-a dovedit a încetini progresia bolii.

Teplizumab se leagă de anumite celule ale sistemului imunitar şi întârzie progresia spre stadiul diabetului de tip 1 3. Tzield poate dezactiva celulele imune care atacă celulele producătoare de insulină, crescând în acelaşi timp procentul de celule care ajută la moderarea răspunsului imunitar. Teplizumab se administrează prin perfuzie intravenoasă o dată pe zi, timp de 14 zile consecutiv.

Întârzierea debutului bolii în stadiul 3 poate reduce riscul pacientului de a dezvolta cetoacidoză diabetică, o complicaţie adesea care pune viaţa în pericol şi poate reduce stresul, frica şi anxietatea asociate cu progresia bolii.

„Aprobarea de astăzi a unei terapii de primă clasă adaugă o nouă opţiune de tratament importantă pentru unii pacienţi cu risc”, a declarat John Sharretts, directorul Diviziei de Diabet, Tulburări Lipidice şi Obezitate din cadrul Centrului de Evaluare şi Cercetare a Medicamentului, FDA. „Potenţialul medicamentului de a întârzia diagnosticul clinic al diabetului de tip 1 poate oferi pacienţilor luni sau ani fără povara bolii”.

Ashleigh Palmer, co-fondator şi CEO al Provention, a declarat că încetinirea progresiei T1D permite pacienţilor şi familiilor lor să aibă mai mult timp pentru a se pregăti pentru povara suplimentară a bolii în stadiul trei.

Eleanor Ramos, directorul medical al companiei, a adăugat că pacienţii din stadiul 3 ar putea avea nevoie, în doar un an, de „1.460 de înţepături ale degetelor pentru a verifica nivelul glucozei din sânge, aproximativ 1.110 de injecţii de insulină” şi să experimenteze în medie peste 120 de episoade hipoglicemice.

Aprobarea teplizumabului permite unor pacienţi să trăiască mai mult fără aceste sarcini şi complicaţii.

Diabetul de tip 1 este o boală care apare atunci când sistemul imunitar atacă şi distruge celulele care produc insulină. Persoanele diagnosticate cu diabet zaharat de tip 1 au o creştere a glucozei care necesită injecţii de insulină (sau utilizarea unei pompe de insulină) pentru a supravieţui şi trebuie să-şi verifice nivelurile de zahăr din sânge în mod regulat pe parcursul zilei. Deşi poate apărea la orice vârstă, diabetul de tip 1 este de obicei diagnosticat la copii şi adulţi tineri. O persoană este cel mai expusă riscului de diabet de tip 1 dacă are un părinte, frate sau soră cu diabet de tip 1, deşi majoritatea pacienţilor cu diabet de tip 1 nu au antecedente familiale.

Teplizumab este un anticorp monoclonal anti-CD3 care modifică limfocitele T CD8+, celule importante pentru apărarea imună împotriva agenţilor patogeni intracelulari dar care, la persoanele cu diabet zaharat de tip 1, distrug din greşeală celulele beta pancreatice sănătoase, care produc şi secretă insulină. Medicamentul poate fi util în reducerea pierderii funcţionării celulelor beta şi, astfel, în întârzierea debutului bolii.

În Studiul de Prevenire Teplizumab, anticorpul a întârziat debutul diabetului de tip 1 cu o medie de cel puţin doi ani la copiii şi adulţii presimptomatici cu risc ridicat, comparativ cu placebo. Din cei 76 de participanţi la studiu, 55 aveau vârsta sub 18 ani şi toţi aveau o rudă cu diabet zaharat de tip 1. Toţi aveau doi sau mai mulţi autoanticorpi pentru diabetul de tip 1 şi niveluri anormale de zahăr din sânge, afecţiuni despre care se crede că reprezintă un risc de aproape 100% de primind un diagnostic clinic de diabet.

În Europa, medicamentul nu este încă disponibil.