O terapie revoluţionară vindecă o fată de cancer

Toate celelalte tratamente pentru leucemia lui Alyssa au eşuat.

Medicii de la spitalul Great Ormond Street Hospital au folosit "editarea bazei" pentru a realiza o performanţă de inginerie biologică şi pentru a-i construi un nou medicament viu.

Şase luni mai târziu, cancerul este nedetectabil, dar Alyssa este în continuare monitorizată în cazul în care acesta revine.

Alyssa, care are 13 ani şi este din Leicester, a fost diagnosticată cu leucemie acută limfoblastică cu celule T în luna mai a anului trecut.

Celulele T ar trebui să fie gardienii organismului - căutând şi distrugând ameninţările - dar pentru Alyssa ele deveniseră un pericol.

Cancerul ei era agresiv. Chimioterapia şi apoi un transplant de măduvă osoasă nu au reuşit să îl elimine din corpul ei.

Fără medicina experimentală, singura opţiune rămasă ar fi fost doar să o facă pe Alyssa să se simtă cât mai confortabil posibil.

"În cele din urmă aş fi murit", a spus Alyssa. Mama ei, Kiona, a declarat că în această perioadă a anului trecut se temea de Crăciun, "gândindu-se că este ultimul nostru moment cu ea". Şi apoi "a plâns pur şi simplu" la cea de-a 13-a aniversare a fiicei sale, în ianuarie.

Ceea ce s-a întâmplat în continuare ar fi fost de neconceput cu doar câţiva ani în urmă şi a fost posibil datorită progreselor incredibile în domeniul geneticii.

Echipa de la Great Ormond Street a folosit o tehnologie numită editare de bază, care a fost inventată în urmă cu doar şase ani.

Bazele sunt limbajul vieţii. Cele patru tipuri de baze - adenină (A), citozină (C), guanină (G) şi timină (T) - sunt elementele constitutive ale codului nostru genetic. La fel cum literele din alfabet silabisesc cuvinte purtătoare de sens, miliardele de baze din ADN-ul nostru silabisesc manualul de instrucţiuni pentru corpul nostru.

Editarea bazelor le permite oamenilor de ştiinţă să se apropie de o parte precisă a codului genetic şi apoi să modifice structura moleculară a unei singure baze, transformând-o în alta şi schimbând instrucţiunile genetice.

Echipa de medici şi oameni de ştiinţă a folosit acest instrument pentru a crea un nou tip de celule T capabile să vâneze şi să ucidă celulele T canceroase ale Alyssei.

Au început cu celule T sănătoase care proveneau de la un donator şi au început să le modifice.

Alyssa a rămas vulnerabilă la infecţii, deoarece celulele de design au atacat atât celulele T canceroase din corpul ei, cât şi pe cele care o protejează de boli.

După o lună, Alyssa a intrat în remisie şi a primit un al doilea transplant de măduvă osoasă pentru a-şi reface sistemul imunitar.

Alyssa a petrecut 16 săptămâni în spital şi nu a putut să-şi vadă fratele, care mergea la şcoală şi ar fi putut aduce germeni înăuntru.

Au apărut îngrijorări după ce la controlul de trei luni s-au găsit din nou semne ale cancerului. Dar cele mai recente două investigaţii ale ei au fost curate.

"Pur şi simplu înveţi să apreciezi fiecare lucru mărunt. Sunt recunoscătoare că sunt aici acum", a spus Alyssa. "Este o nebunie. Este pur şi simplu uimitor că am reuşit să am această oportunitate, sunt foarte recunoscătoare pentru ea şi va ajuta şi alţi copii, de asemenea, în viitor".