"Clonarea terapeutică", folosită cu succes de cercetători pentru repararea genelor mitocondriale

Reuşita oamenilor de ştiinţă americani reprezintă un prim pas în dezvoltarea unor tratamente eficiente împotriva acestor boli incurabile şi cu potenţial letal.

Studiul care a prezentat noua tehnică, publicat în revista Nature, a evidenţiat felul în care cercetătorii americani au utilizat o metodă de transferare a nucleelor celulelor somatice pentru a produce celule suşă specifice pacienţilor, care au potenţialul de a trata maladiile genetice.

"Acest studiu permite obţinerea unei generaţii întregi de provizii - nelimitate şi lipsite de mutaţii genetice - de celule de schimb, cu rol de înlocuire, pentru pacienţii diagnosticaţi cu boli mitocondriale", a explicat medicul Robert Lanza, specialist la Advanced Cell Technology, care nu a participat însă la această cercetare ştiinţifică.

Transferul nuclear reprezintă, în mod tipic, primul pas în clonarea reproductivă - folosirea unor celule adulte pentru a produce o copie genetică a unui individ. După ce tehnica a fost utilizată pentru prima dată în 1996 şi a dus la crearea oii clonate Dolly, Organizaţia Naţiunilor Unite a a cerut ţărilor membre să interzică această metodă din motive etice şi morale.

În 2013, Shoukhrat Mitalipov, cercetător la Oregon Health and Science University, a reuşit în premieră mondială să folosească această metodă pentru a obţine celule suşă umane embrionare din celulele somatice ale unui pacient. Aceste celule suşă embrionare sunt extrem de valoroase pentru că sunt "pluripotente" - au abilitatea de a se transforma în orice tip de celulă din organism.

În noul său studiu, Mitalipov şi colegii săi au folosit aceeaşi metodă pentru a produce celule de înlocuire pentru pacienţii cu mutaţii la nivelul genelor mitocondriale, elemente biologice cu rol critic în procesul de producere a energiei de la nivel celular.

"Genele mitocondriale au scăpat, până acum, eforturilor depuse de oamenii de ştiinţă pentru a corecta astfel de mutaţii", a declarat Shoukhrat Mitalipov.

În cadrul noului studiu, cercetătorii din statul american Oregon au extirpat nuclee din celulele pacienţilor şi le-au implantat în ovocite umane nefecundate, în care mitocondriile au fost păstrate, dar din care restul de ADN fusese îndepărtat. Apoi, savanţii au stimulat ovocitele să se dividă, producând celule suşă embrionare, care pot fi utilizate ulterior pentru a obţine celule cardiace şi nervoase sănătoase, care pot să înlocuiască celulele moarte ale pacienţilor.

Cercetătorii au arătat, de asemenea, că pot să producă celule suşă sănătoase, asemănătoare celor embrionare, folosind o altă metodă, prin care celule somatice adulte sunt reprogramate prin introducerea mai multor gene în nucleele lor. Această metodă nu implică utilizarea unor ovocite.

Profesorul Lanza spune că au fost deja iniţiate o serie de experimente în mai multe ţări ale lumii, în cadrul cărora sunt testate pe oameni diverse terapii cu celule pluripotente derivate din celule suşă, cu scopul de a descoperi noi tratamente eficiente împotriva unor boli precum diabetul, maladiile oculare şi cele cardiace.

Noul studiu a fost finanţat de Leducq Foundation, o fundaţie privată franceză.