- Home
- Sănătate
- LOS ANGELES, (19.01.2020, 14:30)
- Ana Obretin
- Home
- Politic
- Economic
- Social
- Externe
- Sănătate
- Sport
- Life-Inedit
- Meteo
- Healthcare Trends
- Economia digitală
- Angajat în România
- Ieși pe plus
- Video
Tehnica de editare genetică Crispr a fost testată în premieră in vivo, pe oameni. Bolile pe care le-ar putea trata
Tehnica de editare genetică Crispr va fi testată în premieră in vivo, pe pacienţi suferind de maladii oftalmologice şi hepatice, similar unui medicament, iar, dacă va avea succes, ar putea fi folosită în tratarea altor boli genetice grave, potrivit Financial Times.
Urmărește
2253 afișări
Tehnica de editare genetică Crispr a fost testată în premieră in vivo, pe oameni
Descoperită în 2012, Crispr-Cas9, pe scurt, Crispr, permite cercetătorilor să facă modificări precise în puncte specifice de pe ADN şi ar putea revoluţiona tratamentul maladiilor genetice.
Anul trecut, a avut loc prima testare clinică în care Crispr a fost folosit pentru a edita celule sangvine umane, care au fost scoase din organismul pacientului şi reintroduse după ce au fost modificate în laborator.
Anul acesta, cercetătorii vor să folosească procedura pentru editarea genetică în interiorul organismului uman viu, deschizând astfel calea pentru modificarea mai multor tipuri de celule.
ULTIMELE ȘTIRI
-
Iranul se pregătește de atac. Ar putea avea loc chiar în această noapte, înainte de alegerile din SUA: „Nu vom lăsa alegerile americane să ne influențeze”
-
Coreea de Nord a lansat mai multe rachete cu rază scurtă de acţiune
-
Ziua alegerilor din SUA: Măsuri de securitate, luate în mai multe state americane
-
Viktor Orbán ia în batjocură ideea că România este mai bună decât Ungaria: „Cine crede asta, să se mute acolo”
Crispr a fost descoperit la bacterii, fiind parte a mecanismului acestora de apărare împotriva virusurilor. Codul genetic Crispr poate ghida Cas9 - o enzimă care acţionează ca o foarfecă moleculară - în locuri specifice din genom, permiţând cercetătorilor să elimine o genă, să îi modifice funcţia sau să regleze activitatea genetică.
Cei mai mulţi cercetători sunt îngrijoraţi de implicaţiille etice ale editării genelor, care pot fi transmise generaţiilor următoare. De altfel, cercetătorul chinez He Jiankui a stârnit controverse când a susţinut că a obţinut primii bebeluşi modificaţi genetic folosind Crispr-Cas9. Dar mulţi alţi savanţi sunt entuziasmaţi de oportunitatea de a vindeca maladii folosind editarea genetică.
Editas Medicine, o firmă de biotehnologie cu sediul în Boston, va încerca să redea vederea unor pacienţi folosind tehnologia Crispr-Cas9 în vivo, nu în laborator. Charlie Albright, coordonator ştiinţific la Editas, spune că editarea genetică este singura soluţie pentru obţinerea unei modificări "potenţial transformatoare şi durabile", în cazul pacienţilor care suferă de o maladie rară a ochiului, moştenită.
O companie rivală, Intellia Therapeutics, intenţionează să facă acelaşi lucru şi vrea să obţină avizul autorităţilor americane pentru a începe testele clinice în a doua jumătate a anului 2020. Compania doreşte să folosească Crispr pentru a trata amiloidoza, o maladie rară şi potenţial fatală a ficatului.
Crispr Therapeutics este compania care a folosit în premieră tehnologia pe pacienţi umani, tratând cu succes două persoane suferind de tulburări ale sângelui. În urma acestui succes, compania a obţinut fonduri de peste 270 de milioane de dolari pentru a continua testele.
Investitorii aşteaptă, însă, să vadă mai multe rezultate ale testelor celor trei companii, pentru că este dificil de preconizat cum va evolua piaţa.
Companiile care folosesc tehnologia Crispr trebuie să depăşească şi problemele legate de securitate şi de proprietate intelectuală.
Dacă ţinta este ratată, atunci procedura poate afecta întregul genom, putând genera mutaţii şi provoca apariţia cancerului. Însă rata de acurateţe a crescut, iar Editas a obţinut deja acordul Administraţiei pentru alimente şi medicamente din SUA pentru primele teste, în următoarele 30 de zile.
Tehnologia Crispr este şi subiectul unui conflict legat de patentare, între Universitatea din Berkeley, unde cercetătorii au descoperit-o prima dată, şi Broad Institute, unde a fost folosită în premieră pe celule umane, un an mai târziu. Disputa ar putea fi rezolvată prin licenţiere încrucişată.
Investitorii încep să distingă între strategiile companiilor. Acţiunile în Crispr au crescut cel mai mult, cu până la 113%, anul trecut, când a avut primele rezultate reale. Acţiunile în Editas au crescut cu 30%, iar la Intellia, cu 7%.
Testele efectuate pe ficat de Intellia sunt mai riscante, pentru că acel virus care poartă tehnologia Crispr, după ce este injectat în organism, se plimbă până îşi găseşte ţinta.
Pe de altă parte, Editas injectează tehnologia în ochi, care are propriul sistem imunitar separat.
Primul pacient care va participa la testele Intellia nu va avea, potenţial, niciun beneficiu, pentru că specialiştii vor începe cu doze mici, pentru a monitoriza efectele secundare.
Crispr are o abordare diferită, medicii efectuând modificarea genetică în afara organismului, în laborator, pentru maladii care sunt foarte cunoscute, precum beta-talasemie şi siclemia sau anemia cu celule în seceră. În SUA, aproximativ 300.000 de bebeluşi se nasc cu această formă de anemie severă moştenită, care afectează organele.
Pe măsură ce efectele vor fi mai bine înţelese, specialiştii companiei, care colaborează cu Vertex Pharmaceuticals, vor face modificări de abordare. Teste clinice vor fi efectuate la fiecare şase luni. În prezent, sunt programate trei teste pentru tratarea cancerului, inclusiv încercarea de a edita celule imunitare pentru a elimina tumori. Specialiştii companiei au în plan şi crearea unui pancreas artificial pentru pacienţii cu diabet.
Tehnologia Crispr ar putea sfârşi prin a transforma întreaga industrie farmaceutică.
Astfel, sectorul ar putea deveni similar celui de tehnologie (celebra competiţie Apple vs. Samsung). Firmele de biotehnologie ar putea intra într-o competiţie bazată pe inginerie pentru adăugarea de noi generaţii de funcţionalităţi acestei proceduri.
În mod tradiţional, companiile farmaceutice investesc într-o ipoteză bologică, pentu a găsi apoi o moleculă pe care să o patenteze şi de pe urma căreia să obţină profit.
În cazul Crispr, nu există limite, iar companiile de biotehnologie ar putea să se dezvolte şi să se mişte mai repede decât cele farmaceutice.
Pentru cele mai importante ştiri ale zilei, transmise în timp real şi prezentate echidistant, daţi LIKE paginii noastre de Facebook!
Urmărește Mediafax pe Instagram ca să vezi imagini spectaculoase și povești din toată lumea!
Citește pe alephnews.ro: WSJ: Rusia plănuia să incendieze avioanele cu destinația SUA și Canada, prin dispozitive inflamabile pe bază de magneziu
Citește pe www.zf.ro: A fost prezentat tractorul produs de RURIS Craiova. Cum arată tractorul românesc, cu preţuri între 3.000 şi 5.000 de euro
Citește pe www.zf.ro: Firma din România care face bani din ce aruncă românii la coş a deschis cea mai modernă fabrică din UE
Conținutul website-ului www.mediafax.ro este destinat exclusiv informării și uzului dumneavoastră personal. Este interzisă republicarea conținutului acestui site în lipsa unui acord din partea MEDIAFAX. Pentru a obține acest acord, vă rugăm să ne contactați la adresa vanzari@mediafax.ro.
A fost prezentat tractorul produs de RURIS Craiova. Cum arată tractorul românesc, cu preţuri între 3.000 şi 5.000 de euro
Incă un gigant se clatină după ce a raportat cea mai mare pierdere din istoria de 56 de ani a companiei, Este vorba de un minus de 16,6 mld. dolari în ultimul trimestru
Oficial Direcţia Informaţii Militare: este un grad de probabilitate scăzut pentru o confruntare Rusia – NATO
Cum e ca socru Ion Țiriac! Sorana Cîrstea, iubita fiului său, a dezvăluit latura mai puțin ştiută a magnatului
PROSPORT.RO
Gigi Becali și-a băgat ginerele în anchetă după dezvăluirile din CANCAN! Milionarul i-a întocmit rechizitoriul monden lui Mincu și…
CANCAN.RO
La ce oră să NU folosești niciodată mașina de spălat. Plătești mai mult pentru curent dacă e utilizată atunci
GANDUL.RO
Ministrul Justiţiei: La sfârşitul lunii martie cred că SIIJ poate fi desfiinţată. "Această Secţie şi-a ratat rolul pe care l-ar fi putut avea"
ULTIMA ORǍ
vezi mai multe